Nalmefeeni: Alkoholiriippuvuuden uusi hoitomuoto
Tietoa alkoholiriippuvuudesta
Alkoholiriippuvuus on sairaus, jonka keskeisiä oireita ovat jatkuva alkoholin himo ja vaikeus hallita juomista. Alkoholiriippuvainen potilas sietää tavallista suurempia määriä alkoholia ja saa vieroitusoireita alkoholin käytön päättymisen jälkeen. Alkoholiriippuvuuteen liittyy hengenvaarallisia seurannaissairauksia, esimerkiksi maksakirroosi ja erilaiset syövät1. Alkoholiriippuvuus onkin sekä sosiaalisesti että taloudellisesti yksi vakavimmista terveysriskeistä länsimaissa ja sen kustannukset kohoavat vuosittain arviolta vähintään 200 miljardiin euroon. Länsimaissa 10 % kuolemista liittyy alkoholiin, ja 25 % kaikista sairaaloiden päivystyskäynneistä johtuu suoraan alkoholista. Maailman terveysjärjestön WHO:n mukaan pelkästään Euroopassa on noin 60 miljoonaa ihmistä, jotka ovat alkoholin riskikäyttäjiä. Riskikäytöksi määritellään naisilla 40–60 grammaa (5–6 ravintolaannosta) ja miehillä 60–100 grammaa (7–8 ravintolaannosta) alkoholia päivässä. Alkoholiriippuvuus on edelleen huonosti diagnosoitu ja vain noin 13 % alkoholiriippuvaisista saa hoitoa.
Nykyiset alkoholiriippuvuuden hoitomuodot edellyttävät pääsääntöisesti täydellistä pidättäytymistä alkoholin käytöstä, mikä on alkoholiriippuvaiselle potilaalle hyvin vaikeaa. Alkoholiriippuvuuden hoitoon on hyväksytty muutamia lääkkeitä, mutta sekä lääkehoitojen että psykososiaalisten hoitomuotojen pitkäaikaisennuste on edelleen huono ja potilaiden retkahtamisriski suuri. Juomisen vähentämiseen tarkoitettuja lääkkeitä ei tällä hetkellä ole markkinoilla.
Lähde: 1 National Cancer Institute, Datamonitor (2007), CognosDecision Resources (2007)
Nalmefeenin tuoteprofiili
Nalmefeeni on pienimolekyylinen opioidireseptorisalpaaja. Se estää aivoissa prosesseja, jotka voivat johtaa jatkuvaan kontrolloimattomaan juomiseen ja auttaa näin potilasta rajoittamaan alkoholinkäyttöä. Nalmefeeni on uudenlainen alkoholiriippuvuuden hoitomuoto. Toisin kuin nyt käytössä olevilla hoidoilla, nalmefeenihoidon ensisijaisena tavoitteena ei ole juomisen lopettaminen. Sen sijaan nalmefeeni hillitsee juomishimoa ja rajoittaa näin raskasta alkoholinkäyttöä. Nalmefeenia kehitetään suun kautta otettavaksi lääkkeeksi, jota otetaan vain tarvittaessa, kun taas nykyisin markkinoilla olevia lääkkeitä pitää käyttää jatkuvasti pidemmän aikaa.
Biotien aiemmin tekemässä 400 potilaan tutkimuksessa nalmefeenin osoitettiin vähentävän merkittävästi sekä potilaiden keskimääräistä alkoholinkulutusta että raskaiden juomapäivien lukumäärää.
Biotie on tehnyt nalmefeenilla kaksi vaiheen III tutkimusta ja kolme vaiheen II tutkimusta alkoholiriippuvuuden hoidossa. Suurimpaan tutkimukseen osallistui 400 potilasta, ja nalmefeeni vähensi tässä tutkimuksessa sekä potilaiden keskimääräistä alkoholinkulutusta että raskaita juomapäiviä (päiviä jolloin alkoholia nautittiin yli viisi annosta) lumelääkkeeseen verrattuna tilastollisesti merkitsevästi. Aiemmat nalmefeenilla tehdyt tutkimukset ovat myös osoittaneet nalmefeenin olevan turvallinen ja hyvin siedetty.
Yhteistyökumppani
Biotie ja H. Lundeck A/S (Lundbeck) solmivat vuoden 2006 lopussa lisenssisopimuksen nalmefeenin maailmanlaajuisista oikeuksista, pois lukien eräät jo lisensioidut alueet, kuten PohjoisAmerikka, Meksiko, IsoBritannia, Irlanti, Meksiko, Turkki ja EteläKorea. Vuodesta 2008 lähtien Lundbeck on hankkinut nalmefeenin oikeuksia näiden alueiden aiemmilta lisenssikumppaneilta, kuten IsonBritannian ja Irlannin oikeudet Britannia Pharmaceuticalsilta (vuonna 2008), PohjoisAmerikan ja Meksikon oikeudet Somaxon Pharmaceuticalsilta (2009) , Turkin oikeudet Eczacıbası Ilac Pazarlama A.S.:ltä (2008) ja Korean oikeudet Whanin Pharmaceuticals Co, Ltd:ltä (2010). Lundbeckilla on nykyään maailmanlaajuiset oikeudet nalmefeeniin ja Biotie ja Lundbeck ovat muokanneet sopimuksensa ehtoja oikeuksien siirtymisen myötä. Muutetun sopimuksen mukaisesti Biotie on oikeutettu saamaan ennakkoja etappimaksuja yhteensä 84 miljoonaan euroon saakka ja lisäksi rojaltituloja myynnistä.
Biotie uskoo Lundbeckin olevan erinomainen kaupallistamiskumppani, joka pystyy viemään nalmefeeniohjelmaa tehokkaasti eteenpäin. Lundbeck on yhtiönä erikoistunut keskushermostolääkkeisiin ja on erityisesti masennuslääkkeiden kehittämisen ja markkinoinnin pioneeri. Biotie uskoo tästä asiantuntemuksesta olevan merkittävää hyötyä nalmefeenin kehitysja markkinointityössä.
Kliinisten tutkimusten tilanne
Lundbeck aloitti joulukuussa 2008 kolme vaiheen III kliinistä tutkimusta nalmefeenilla alkoholiriippuvuuden hoidossa. Tutkimuksiin osallistuu yhteensä yli 1800 potilasta, jotka satunnaistetaan saamaan joko nalmefeenia tai lumelääkettä. Kaksi tutkimusta, joissa kummassakin lääkehoidon kesto on 6 kuukautta, on tarkoitettu selvittämään ensisijaisesti nalmefeenin tehoa, ja kumpaankin tutkimukseen osallistuu 600 potilasta. Tutkimusten ensisijainen tehomuuttuja on muutos raskaiden juomapäivien määrässä ja alkoholinkulutuksessa. Odotamme Lundbeckin raportoivan ensimmäisiä tuloksia näistä tutkimuksista vuoden 2010 lopulla. Kolmanteen tutkimukseen, jossa lääkehoidon kesto on 12 kuukautta, osallistuu 677 potilasta. Se on ensisijaisesti turvallisuustutkimus, mutta toissijaisina muuttujina on myös tehomuuttujia, mm. alkoholinkulutuksen arviointi ja maksaentsyymimääritykset. Euroopan Lääkevirasto suosittelee vastikään julkaistussa ohjeistoluonnoksessaan maksaentsyymimäärityksiä toissijaisiksi tehomuuttujiksi alkoholiriippuvuuden lääkehoitotutkimuksiin, potilasrekrytointi tähän tutkimukseen saatiin päätökseen syyskuussa 2009.
Biotien nalmefeeniohjelmaan on aiemmin osallistunut noin 1100 potilasta, ja potilaiden kokonaismäärä tulee kasvamaan noin 3000 potilaaseen, kun Lundbeckin käynnissä oleva vaiheen III ohjelma on saatu päätökseen.
---
Päivitetty elokuu 2010