Uusia lääkkeitä tulehdussairauksien hoitoon
Tulehdustautien hoidon tuloksissa nykyisellään on merkittävästi parantamisen varaa. Tulehdukselliset sairaudet, kuten nivelreuma, tulehdukselliset suolistosairaudet (Crohnin tauti, haavainen paksunsuolentulehdus), psoriaasi ja MS-sairaus ovat invalidisoivia sairauksia, joissa saatavilla olevien lääkkeiden teho ja turvallisuus ovat riittämättömiä. Tulehduslääkemarkkina on erittäin suuri ja merkittävän kasvun ennakoidaan jatkuvan; esimerkiksi nivelreumamarkkinan ennakoidaan kasvavan 27 miljardiin dollariin vuonna 2010.
Tulehdusreseptori VAP-1
Tulehdusreseptori VAP-1 on Biotien patentoima lääkekehityskohde. Tämän reseptorin toiminnan estämisen arvioidaan lievittävän tulehdusta potilailla. Biotiellä on useita VAP-1 sekä VAP-1- ja VAP-1 SSAO -salpaajia koskevia patentteja, patenttihakemuksia ja muita immateriaalioikeuksia Yhdysvalloissa, Euroopassa, Japanissa ja muualla maailmassa.
Biotie kehittää kahta erityyppistä lääkettä VAP-1-reseptorin toiminnan salpaamiseen: vasta-ainelääkettä ja pienimolekyylisalpaajaa. Vasta-ainelääkkeet annetaan ruiskeena ja pienimolekyylisalpaajat ovat tyypillisesti suun kautta otettavia tablettivalmisteita.
Lääkkeitä kehitetään muun muassa nivelreuman, psoriaasin, tulehduksellisten suolistosairauksien, ja muiden autoimmuunisairauksien hoitoon. Näissä sairauksissa normaalisti kehoa tulehduksilta suojaava immuunipuolustusjärjestelmä alkaa tuhota kehon omia kudoksia.
VAP-1 vasta-ainelääke
Yhtiön kehittämä kokonaan ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-ainelääke estää valkosolujen haitallista kertymistä tulehdusalueelle ja perustuu akatemiaprofessori Sirpa Jalkasen tutkimusryhmän uraauurtavalle tutkimustyölle. Monoklonaaliset vasta-aineet ovat nopeimmin kasvava lääkkeiden ryhmä ja niiden nyt noin 20 miljardin dollarin myynnin odotetaan kaksinkertaistuvan viidessä vuodessa.
Biotie aloitti VAP-1 vasta-ainelääkkeen kliiniset tutkimukset vuonna 2007. Päätulokset ensimmäisestä vaiheen I kliinisestä tutkimuksesta BTT-1023 vasta-aineella raportoitiin kesäkuussa 2008. Tutkimus tehtiin Isossa-Britanniassa sijaitsevassa kliinisessä tutkimusyksikössä, ja sen tarkoituksena oli tutkia BTT-1023:n suonensisäisten kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa terveillä vapaaehtoisilla koehenkilöillä.
Lumelääkekontrolloituun tutkimukseen osallistui 35 henkilöä, joista 29 sai BTT-1023 vasta-ainetta. BTT-1023 oli yleensä hyvin siedetty ja tutkimuksessa ei raportoitu vakavia haittatapahtumia. Korkeimman tutkitun annoksen saaneiden viiden henkilön joukosta kahdella oli lääkkeen annostelun yhteydessä kasvojen kuumotusta, toisella lisäksi kasvojen turvotusta. Tällaiset vaikutukset eivät ole epätavallisia suonensisäisesti annettujen proteiinilääkkeiden annostelun yhteydessä. Yhdelläkään tutkimushenkilöllä ei havaittu tulehdusreaktiota lisäävien välittäjäaineiden vapautumista tai kuumetta. Kaikki tutkimuksen aikana raportoidut haittatapahtumat olivat ohimeneviä ja paranivat täysin ilman erityisiä hoitotoimenpiteitä.
Tutkimuksen tulokset tukevat etenemistä kliinisiin tutkimuksiin, joissa vasta-ainelääkettä annostellaan toistuvasti. VAP-1 vasta-ainelääkkeen toistuvan annostelun tutkimuksia on tarkoitus tehdä nivelreuma- ja psoriaasipotilailla. Näiden tutkimusten tavoitteena on luoda perusta varsinaisten tehotutkimusten annosten ja annosvälin suunnittelulle sekä kerätä alustavaa tietoa BTT-1023:n tehosta. Tutkimusten odotetaan käynnistyvän vuoden 2008 lopulla.
VAP-1 SSAO -salpaaja
Toinen tapa estää VAP-1 –tulehdusreseptorin toimintaa on salvata sen sisältämä entsyymi, VAP-1 SSAO. Biotie kehittää suun kautta otettavaksi tarkoitettua pienimolekyylisalpaajaa VAP-1 SSAO- entsyymin toiminnan estämiseksi.
Yhteistyökumppanit
Biotie on solminut Rochen kanssa optiosopimuksen VAP-1-vasta-aineohjelmasta. Roche on maksanut Biotielle 5 miljoonaa euroa yksinoikeudesta neuvotella lisensointisopimus VAP-1 vasta-ainelääkkeestä. Rochen optio on voimassa kliinisen vaiheen I loppuun saakka.
Seikagaku Corporation on lisensoinut VAP-1 vasta-ainelääkkeen oikeudet alueelleen, johon kuuluvat Japani, Taiwan, Singapore, Uusi-Seelanti ja Australia. Biotie on oikeutettu saamaan ennakko- ja etappimaksuja yhteensä 16,7 miljoonaan dollariin saakka ja lisäksi rojaltituloja myynnistä. Biotie on jo saanut Seikagakulta 2,7 miljoonaa dollaria toimeenpanomaksuna.
Rochella on myös optio lisensoida yksinoikeudella haluamansa VAP-1 SSAO -entsyymin pienimolekyylisalpaajakandidaatti prekliinisessä vaiheessa. Biotie kehittää yhteistyössä Rochen kanssa VAP-1 SSAO -pienmolekyylisalpaajia. Kehitettyjen yhdisteiden omistusoikeus säilyy Biotiellä kunnes Roche päättää käyttää lisensointioptionsa. Sopimuksen ehtojen mukaan Roche voi maksaa Biotielle yhteensä 5 miljoonaa euroa yksinoikeusoptiostaan maailmanlaajuisiin oikeuksiin. Oikeudet eivät koske Seikagakun aluetta.
Seikagakulla on optio lisensoida VAP-1 SSAO -pienimolekyylisalpaaja alueelleen, johon kuuluvat Japani, Taiwan, Singapore, Uusi-Seelanti ja Australia. Jos Seikagaku käyttää optiota, Biotie saa lisenssisopimuksen mukaan 16,7 miljoonaa dollaria etappimaksuina sekä rojaltituloa myynnistä. Seikagaku on lisäksi vastuussa alueellaan tuotteen markkinoille tuomiseksi tarvittavan kliinisen kehitystyön kustannuksista.