VAP-1 Vasta-aine tulehdussairauksiin ja fibroottisiin tauteihin
BTT1023 on täysin ihmisperäinen VAP-1 (vascular adhesion protein-1) vasta-aine, jota kehitetään tulehdussairauksien hoitoon. VAP-1 on täysin uusi lääkevaikutuskohde, ja vasta-aineen tehosta nivelreuman hoidossa on saatu lupaavia merkkejä. Teemme valmisteluja BTT1023:n viemiseksi
Faasi 2 tutkimuksiin tulehdussairauksissa, samalla kun käymme keskusteluja mahdollisten kumppanien kanssa.
VAP-1 lääkekehityskohteena
Valkosolujen eli leukosyyttien liiallinen kerääntyminen tulehdusalueelle (esimerkiksi niveliin tai ihoon) on keskeinen tekijä kroonisissa tulehdustaudeissa. Leukosyytit siirtyvät verenkierrosta kohti tulehduspaikkaa prosessissa, johon kuuluu leukosyyttien kiinnittyminen erityisiin tartunta- eli adheesiomolekyyleihin. Nämä tartuntamolekyylit ilmenevät tulehdusalueella usein jo tulehdusreaktion alkuvaiheessa. VAP-1 on verisuonten endoteelisolujen pinnalla ilmenevä tartuntamolekyyli. Koska VAP-1 näyttäisi ilmenevän ainoastaan tulehdusalueella, Biotien VAP-1-vasta-ainelääke voi olla hyvin kohdespesifinen ja sen käyttöä rajoittavien haittavaikutusten riski vähäinen.
BTT1023:n tuoteprofiili
BTT1023 on täysin ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu spesifisesti VAP-1:een. Biotie on aiemmin raportoinut lupaavia teho- ja turvallisuustuloksia BTT-1023:lla nivelreuma- ja psoriaasipotilailla aikaisen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa sekä monissa kokeellisissa tulehdussairausmalleissa, mukaan lukien keuhkoahtaumataudin ja tiettyjen neurologisten sairauksien malleissa; näiden tulosten perusteella VAP-1:lla on merkittävä rooli kroonisissa tulehdussairauksissa. Biotie on hiljattain saanut uusia tutkimustuloksia, joiden mukaan VAP-1:lla näyttää olevan tärkeä rooli myös fibroottisissa taudeissa. Yhdessä Ison-Britannian Kansallisen Terveyden Tutkimuksen Birminghamin yliopiston maksasairauksien tutkimusyksikön kanssa tehtyjen tutkimusten perusteella BTT1023:lla voi olla merkittävä potentiaali tietyissä rajatuissa maksan tulehduksellisissa ja fibroottisissa taudeissa, joihin ei ole olemassa tehokasta hoitoa. Tuloksia tullaan julkaisemaan tieteellisissä konferensseissa ja ne tuovat uusia kehitysmahdollisuuksia BTT1023:lle monissa kiinnostavissa käyttöaiheissa.
Kliinisten tutkimusten tilanne
Biotie on tehnyt VAP-1 vasta-aineellaan kolme kliinistä tutkimusta: lumekontrolloidun kerta-annostutkimuksen terveillä vapaaehtoisilla, ja Faasi 1b tutkimukset nivelreumapotilailla ja psoriaasipotilailla. Korkein tutkittu annostaso on ollut 8mg/kg laskimoon annettuna, ja näiden tutkimusten mukaan BTT1023 on turvallinen ja yleensä hyvin siedetty.
Faasi 1b tutkimuksia ei ollut suunniteltu lääkkeen tehon muodolliseen tilastolliseen arviointiin. Nivelreumapotilailla tehdyssä tutkimuksessa hoitovasteet korkeimmissa annosryhmissä olivat kuitenkin suurempia kuin lumelääkeryhmässä useilla tehomittareilla, kuten 28 nivelen arviointiin perustuvalla Disease Activity Score (DAS28) -kriteeristöllä, American College of Rheumatology (ACR) -kriteeristöllä, tutkijan kokonaisarviolla ja laskolla arvioituna. Useat korkeampia annoksia saaneet potilaat saavuttivat ACR50 -hoitovasteen (50% vähenemä ACR -kriteeristössä) lääkehoidon aikana.
Psoriaasipotilailla tehdyn tutkimuksen tulokset raportoitiin vuoden 2010 kolmannella vuosineljänneksellä. Vaikka usean aktiivilääkettä saaneen potilaan psoriaasin aktiivisuus väheni hoidon aikana, tehosta saadut viitteet eivät olleet yhtä lupaavia kuin nivelreumatutkimuksessa. Kahden aktiivilääkettä saaneen potilaan taudin aktiivisuuden raportoitiin pahenneen ohimenevästi hoidon lopettamisen jälkeen; näiden kahden tapauksen lisäksi tutkimuksessa ei raportoitu vaikeita tai vakavia haittatapahtumia.
Projektin tilanne
Biotie optimoi parhaillaan tuotteen suuremman skaalan tuotantoprosessia ja suunnittelee aloittavansa kliinisiä tutkimuksia valituissa käyttöaiheissa H2 2012.
--- ---
Päivitetty 24.4.2012